تولید داروی آلزایمر یک قدم بیشتر به تولید نزدیک شد

هارو نایتو مدیر عامل شرکت داروسازی ژاپنی "ایزای" (Eisai) است. این شرکت از سال ۲۰۰۸ میلادی در رتبه بیستم از فهرست ۲۵ شرکت بزرگ در صنایع داروسازی جهان قرار گرفته است. شرکت ایزای در سال ۱۹۴۱ میلادی توسط" یوتاکا نایتو" تاسیس شد و در حال حاضر دارای ۷ کارخانه تولید دارو در کشور های ژاپن، ایالات متحده آمریکا ، بریتانیا، اندونزی، تایوان، هند و چین می باشد.

به گزارش فرارو به نقل از بلومبرگ، سه دهه از زمانی که دانشمندان فرض کردند آلزایمر ناشی از تجمع پروتئین بتا آمیلوئید در مغز است می گذرد. ماه گذشته داروسازان به موفقیت بزرگی دست یافتند. شرکت داروسازی ژاپنی" ایزای" همراه با شریک خود شرکت داروسازی امریکایی "بایوژن" (Biogen Inc) نتایج یک آزمایش در مقیاس بزرگ را منتشر کردند که نشان می داد آن دو شرکت توانسته اند پیشرفت بیماری آلزایمر را کاهش دهند.

این دو شرکت به دنبال کسب تائیدیه سریع از سازمان غذا و دارو امریکا برای "لکانمب" (lecanemab) داروی تازه تهیه شده برای آلزایمر هستند اگرچه پرسش هایی در مورد میزان مزایا، عوارض جانبی و نحوه پوشش آن دارو توسط بیمه ها در صورت تایید، مطرح شده اند.

یافتن یک درمان برنده برای زوال عقل که تصور می شود بیش از ۵۵ میلیون نفر در سطح جهان به آن مبتلا هستند کار و زندگی "هارو نایتو" مدیر اجرای شرکت داروسازی "ایزای" بوده است. او نوه ۷۴ ساله بنیانگذار این شرکت است. او در سال ۱۹۹۷ میلادی بر راه اندازی داروی قبلی آن شرکت نظارت داشت که با نام تجاری "آریسپت" (Aricept) فروخته شد و عملکرد ذهنی را بهبود بخشید، اما پیشرفت بیماری آلزایمر (Alzheimer's disease) رایج ترین نوع زوال عقل را کاهش نداد. شکست تجاری یک داروی دیگر آلزایمر از شرکت های ایزای و بایوژن با نام تجاری" آلدوهلم"( Aduhelm) موفقیت "لکانمب" را بطور خاص معنادار می سازد.

"هارو نایتو" در گفت و گو با شبکه خبری "بلومبرگ" اهمیت این کشف را با مخاطبان آن رسانه به اشتراک می گذارد و می گوید که چرا نسبت به کسب تاییدیه نظارتی مطمئن است. در ادامه پاسخ های او به "بلومبرگ" را خواهید خواند:

تقریباً ۲۵ سال به طول انجامید تا شرکت" ایزای" داروی تازه ای برای آلزایمر عرضه کند. من واقعا از این موضوع شرمنده و خجالت زده هستم. باید خيلي زودتر به جایی می رسیدیم که اکنون قرار داریم. از نظر فناوری بسیار دشوار است که موثرترین دوز دارو به مغز رسانده شود. نظریه های مختلفی نیز در مورد علت بیماری آلزایمر وجود داشتند. بنابراین، تصمیم گیری در مورد اینکه کدام فرضیه را دنبال کنیم دشوار بود.

ما مطالعه فاز دوم بسیار بزرگی پیش از مطالعه فعلی انجام دادیم که حدود ۸۰۰ بیمار را برای بررسی پنج رویکرد دوز مختلف در مقایسه با دارونما گردآوری نمود. فرضیه درست بود دوز به کار برده شده صحیح بود و نکته سوم آن که جمعیت مورد بررسی مناسب بود. در نتیجه، در نهایت موفقیت کسب شد. من تیم تحت رهبری ام را برای سرعت بخشیدن بکار آزمایی و پایان سریع آن تحت فشار قرار دادم، اما" لین کرامر" مدیر ارشد بالینی شرکت ما به طور مداوم می گفت که بدون صرف زمان برای انجام درست مطالعه دوز به موفقیت دست نخواهیم یافت. البته حق با او بود. موفقیت کار ما هم چنین از استفاده از یک برنامه آماری پیچیده ناشی می شود. این برنامه برای تخصیص ترجیحی بیماران به دوز دارویی که موثرترین بنظر میرسید طراحی شده بود. بنابراین، در بین پنج دوز مختلف به بیماران بیش تری بالاترین دوز داده شد که خود باعث تسریع سرعت آزمایش شد.

برای دریافت مجوز های نظارتی و پوشش بیمه باید بگویم که داده های داروی "لکانمب" شفاف تر از "آدوهلم" بود. ما داده ها را در یک کنفرانس دانشگاهی ارائه کرده و آنرا در یک مجله پزشکی منتشر می کنیم بنابراین تمام جزئیات به طور کامل فاش می شوند. این موضوع به نهاد های نظارتی برای بررسی داده ها کمک می کند. ما مطمئن هستیم که دارو از نظر بالینی معنادار است.

اگر بیمارانی که در وضعیت وخیم هستند نتوانند داروی جدید را بخرند ما به خاطر آن مورد انتقاد قرار خواهیم گرفت. دارو های ابتکاری تنها در صورتی مهم هستند که بیماران بتوانند آنرا مصرف کنند. زمانی نوبت به قيمت‌گذاري میرسد مهم است که مقرون به صرفه بودن قیمت دارو در هر کشور را در نظر بگیرید. نکته دیگر آن است که بیماران برای استفاده از لکانمب باید رسوبات پلاک آمیلوئیدی در مغز داشته باشند. چنین تاییدی با تصویربرداری PET (توموگرافی انتشار پوزیترون) یا تجزیه و تحلیل مایع مغزی نخاعی انجام می شود. بیومارکر ها (نشانگر های زیستی) خون در دسترس هستند، اما به طور گسترده ای برای جایگزینی به جای تصویربرداری PET یا تجزیه و تحلیل مایع مغزی نخاعی (CSF) پذیرفته نشده اند. در مورد پوشش بیمه ای باید چنین روش های تشخیصی ای نیز مورد بحث و بررسی قرار گیرند.

موفقیت لکانمب برای درمان سایر بیماری های معنای چشمگیری دارد. موفقیت لکانمب پیامد های فوق العاده ای برای سایر اختلالات عصبی مانند زوال عقل لوی یا پارکینسون دارد. در میان بیماران مبتلا به آن بیماری ها نیز تجمع پروتئینهای غیرطبیعی نیز در مغز دیده می شود. نتیجه ما امیدواری برای دستیابی به درمان های جدید برای آن بیماریها با استفاده از رویکردی مشابه را افزایش می دهد.