پژوهشگران با استفاده از روش های دستکاری ژنتیک پیشرفته موفق شده اند دو نوع بیماری ژنتیک نادر خونی را در چند بیمار در حد موفقیت آمیزی درمان کنند.
به گزارش فارس به نقل از نیواطلس، دو روش دستکاری ژنتیک (Genetics) موسوم به Vertex و CRISPR پانزده ماه قبل برای نخستین بار به منظور درمان بعضی بیماری های صعب العلاج بر روی هفت بیمار آزمایش شد ونتایج امیدوارکننده آن دانشمندان را خوشحال کرده است.
پژوهشگران می گویند برای درمان بیماری های نادر ژنتیک خونی روش قطعی وجود ندارد و نتیجه مثبت دستکاری ژنتیک موجب خرسندی آن ها شده است. استفاده از این روش نخستین بار در ابتدای سال ۲۰۱۹ در ایالت متحده آمریکا شروع شد. بیماری های خونی نادری که از این طریق برای درمان آن ها اقدام شده، بتا تالاسمی و بیماری کم خونی سلول های داسی شکل نام دارند.
کم خونی داسی شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب اچ بی اس اس شناخته می شود. هموگلوبین طبیعی صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور راحت از مویرگ های خونی را می دهد. سلول های هموگلوبین سلول داسی سفت و به شکل داس می باشند. این ملکول های هموگلوبین تمایل دارند به شکل خوشه ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بدین ترتیب به آسانی از مویرگ های خونی عبور نمی کنند. این خوشه ها منجر به توقف جریان خون حمل کننده اکسیژن می گردند. برخلاف سلول ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلول های داسی پس از ۲۰–۱۰ روز از بین می روند. این روند طی یک دوره مزمن منجر به بروز کم خونی می گردد.
بیماری بتا تالاسمی هم نوعی کم خونی ارثی یا ژنتیکی است که از طریق والدین به کودکان منتقل میشود این بیماری به دو صورت خفیف (مینور) و شدید (ماژور) دیده می شود. با بزرگ تر شدن کودک عوارض بیماری مثل پهن شدن استخوان چهره؛ تغییر چهره بیمار؛ بزرگ شدن کبد (Liver) و طحال و اختلال رشد ؛ ظاهر می شود. این کودکان به خاطر کم خونی بصورت مداوم به تزریق خون نیاز دارند و چون تزریق مداوم خون باعث افزایش آهن بدن می شود لذا لازم است ماده دفع کننده آهن به نام آمپول دسفرال نیز برای این کودکان تزریق شود.
روش درمانی مبتنی بر دستکاری ژنتیک که CTX001 نام دارد، مبتنی بر برداشت سلولهای بنیادی خون ساز از نمونه خون بیمار، استفاده از روش CRISPR برای دستکاری ژن های سلول های بنیادی و افزایش سطح هموگلوبین در گلبول های قرمز خون، و سپس پیوند سلول های بنیادی به بدن بیمار است. انتظار میرود موفقیت این روش راه را برای استفاده گسترده تر از آن برای درمان بیماری های لاعلاج هموار کند.
- 11
- 4
