ویرایش ژن در ریه‌ها با کمک نانوذرات

محققان نوع جدیدی از نانوذرات را طراحی کردند که ویرایش ژن در ریه ها را امکان پذیر می کند.

به گزارش ایرنا از تارنمای دانشگاه ماساچوست آمریکا، این نانو ذرات می تواند به ریه ها تجویز شود، جایی که این نانوذرات می تواند آر ان ای (RNA) پیغام بر در ژن ها را رهاسازی کند، آر ان ای هایی که پروتئین های مفید را رمزگذاری می کنند.

محققان مؤسسه فناوری ماساچوست (MIT) و دانشکده پزشکی دانشگاه ماساچوست در این بررسی می گویند:با توسعه بیشتر این فناوری، این ذرات میتوانند روش درمان استنشاقی برای فیبروز کیستیک و سایر بیماری های ریه ارائه دهند.

دانیل اندرسون از محققان این پروژه گفت: این اولین نمایش تحویل بسیار کارآمد آر ان ای به ریه های موش است. ما امیدواریم که بتوان از آن برای درمان یا ترمیم طیف وسیعی از بیماری های ژنتیکی از جمله فیبروز کیستیک استفاده کرد.

در یک مطالعه روی موش ها، اندرسون و همکارانش از این ذرات برای تزریق ام آر ان ای mRNA رمزگذاری ماشین آلات موردنیاز برای ویرایش ژن CRISPR/CAS۹ استفاده کردند. این دستاورد میتواند مسیر تازه ای برای طراحی نانوذرات درمانی ایجاد کند، مسیری که میتواند با به وجود آوردن ژن های جدید، آنها را جایگزین ژن های ایجاد کننده بیماری کند.

ام آر ان ای ظرفیت درمانی بسیار خوبی برای درمان انواع بیماری های ناشی از ژن های معیوب دارد. یکی از موانع استقرار آن تاکنون مشکل در ارائه آن به بخش های هدف در بدن، بدون اثرات خارج از هدف بوده است.

نانوذرات تزریق شده غالباً در کبد جمع می شوند ، بنابراین چندین کارآزمایی بالینی برای ارزیابی درمان های بالقوه ام آر ان ای mRNA برای بیماری های کبدی، در حال انجام است. در واکسن (vaccine) های ضدکرونا، ام آر ان ای (mRNA) معمولا در نانوذرات لیپیدی محصور می شود، یک کره از جنس چربی که از ام آر ان ای (mRNA) در برابر شکسته شدن زودهنگام محافظت می کند و به ورود به سلول های هدف کمک می کند.

چند سال پیش ، آزمایشگاه اندرسون ذراتی طراحی کرد که می توانستند به سلول های اپیتلیال که بیشتر سطح ریه ها را تشکیل می دهند ، وارد شوند. در سال ۲۰۱۹، آزمایشگاه وی نانوذراتی ایجاد کرد که می توانست ام آر ان ای (mRNA) رمزگذاری شده برای تولید نوعی پروتئین را به سلول های ریه تحویل دهد. این ذرات از پلیمر به جای لیپید ساخته شده اند که باعث می شود برای استنشاق در ریه آسان تر شود. با این حال، برای افزایش قدرت آنها و به حداکثر رساندن سودمندی، کار بیشتری روی آن ذرات لازم بود.

در مطالعه جدید، این گروه تصمیم گرفتند نانوذرات لیپیدی را ایجاد کنند که میتوانند ریه ها را هدف قرار دهند. این ذرات از مولکول هایی تشکیل شده اند که حاوی دو قسمت هستند:یک گروه دارای بار مثبت و یک دم لیپیدی بلند. بار مثبت به ذرات کمک می کند تا با ام آر ان ای (mRNA) با بار منفی در تعامل باشند و همچنین به mRNA کمک می کند تا از ساختارهای سلولی که پس از ورود به سلول ها، ذرات را درگیر می کنند، فرار کند.

این ذرات جدید نیز به سرعت تجزیه می شوند که به آنها اجازه می‌دهند طی چند روز از ریه پاک شوند و خطر التهاب را کاهش دهند. در صورت نیاز به دزهای مکرر، این ذرات میتوانند چندین بار به بیمار تحویل داده شوند.