درمان نوعی نابینایی نادر با ژن درمانی

به گزارش ایسنا و به نقل از مدیکال‌اکسپرس، پژوهش دانشمندان "دانشگاه آکسفورد" در درمان یک نابینایی نادر با روش ژن درمانی نتایج امیدوارکننده‌ای داشته است.

این مطالعه سال ۲۰۱۱ و در بیمارستان چشم آکسفورد انجام گرفت و ۱۴ بیمار نیز در آن شرکت کرده بودند و طی مطالعه به پشت چشم آنها یک ویروس که فاقد یک ژن خاص بود، تزریق شد.

این درمان بر روی ۱۲ بیمار نتایج مثبتی داشت و طی این درمان تنها ۲۵ درصد از بیماران مبتلا به بیماری چشمی درمان نشدند و تنها پزشکان توانستند از نابینایی آنها جلوگیری کنند.

پروفسور "رابرت مک لارن"(Robert MacLaren) چشم پزشک و پژوهشگر ارشد این مطالعه گفت: اکنون پس از گذشت بیش از پنج سال از آزمایش، همچنان ما شاهد بهبودی بینایی بیماران هستیم.

موفقیت مطالعه دانشمندان آکسفورد منجر به توسعه یک آزمایش گسترده ژنتیک در سطح بین‌المللی شد که در آن بیش از ۱۰۰ بیمار از ۹ کشور اتحادیه اروپا و آمریکای شمالی شرکت کرده بودند.

این درمان توسط شرکت Nightstar Therapeutics دانشگاه آکسفورد و شرکت Syncona توسعه داده شده است. ژن درمانی به طور کلی یک درمان جدید است که در حال حاضر در چندین آزمایش برای انواع بیماری‌ها توسعه یافته است. مفهوم ژن درمانی این است که پزشکان سطح دی.ان.ای را در بیماری‌های ارثی تغییر می‌دهند یا اصلاح می‌کنند. نتایج اولیه این آزمایش نیز نشان می‌دهد که اصلاح یک ژن می‌تواند اثرات طولانی مدت بر روی سلول‌های عصبی شبکیه برای جلوگیری از کوری داشته باشد.

" Choroideremia" یک بیماری در طیفی از بیماری‌های ارثی چشم است که گاهی اوقات به عنوان "ورم رنگیزه‌ای شبکیه "(Retinitis pigmentosa) نیز شناخته می‌شود.

ورم رنگیزه‌ای شبکیه یک بیماری ارثی است، که باعث اختلال شدید بینایی می‌شود.

ورم رنگیزه‌ای شبکیه نام عمومی گروهی از بیماری‌های عمدتا وراثتی است که با از میان رفتن تدریجی پاسخ شبکیه، کاهیدگی شبکیه و نازک شدن رگ‌های آن و تجمع رنگیزه‏‌ها و محدود شدن میدان بینایی همراه است.

در مراحل اولیه فرد در شب دچار مشکل می‌شود و با پیشرفت بیماری دید فرد در روز هم کاهش می‌یابد. علت کاهش دید زوال تدریجی گیرنده‌های نوری شبکیه است.

دکتر "نیل ابنزر"(Neil Ebenezer) پژوهشگر ارشد این مطالعه گفت: همه پیشرفت‌های تحقیقاتی با ایستادن و حمایت افراد از یکدیگر تحقق می‌یابد. ماموریت ما در این مطالعه نیز این بود که از نابینایی افراد جلوگیری کنیم و مفتخریم که توانستیم پیشرفت چشمگیری در این زمینه داشته باشیم.

این مطالعه در مجله "Nature Medicine" منتشر شد.