توقف ناشنوایی موش‌ها با ژن درمانی

به گزارش ایسنا و به نقل از ورج، اگر ایمنی این روش ویرایش ژن ثابت شود، می‌تواند یک روز برای درمان همین نوع از کم شنوایی در انسانها نیز استفاده شود.

محققان ابزار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 به داخل گوش موش‌های زنده با ناشنوایی ناشی از جهش تزریق کردند. براساس تحقیق منتشر شده در مجله "نیچر" (Nature)این قیچی‌های مولکولی توانستند دقیقا کپی یک ژن عامل بیماری را بدون ایجاد اختلال در نسخه سالم، قطع کنند. اگرچه محققان معتقدند که می توانستند تنها یک بخش کوچکی از سلول‌های گوش را ترمیم کنند که باعث می‌شد موش‌های تحت درمان قدرت شنوایی خود را کاملا از دست بدهند.

طی چند سال گذشته گام‌های بزرگی در زمینه ویرایش ژن برداشته شده است. در ماه گذشته، دانشمندان تلاش کردند تا برای اولین بار DNA فردی را درون بدن خودش و به منظور درمان یک اختلال ژنتیکی به نام "سندرم هانتر"، درمان کنند. این تکنیک یاد شده در تلاش است تا DNA را در داخل بدن یک حیوان زنده، در این مورد روی موش‌ها، ویرایش کند. اگرچه که هنوز زود است تا این روش درمانی به کلینیک‌ها راه پیدا کند ولی گامی مهم در توسعه ژن درمانی است که به منظور درمان یا پیشگیری از بیماری‌هایی است که با ژن‌ها سر و کار دارند.

فیدور اورنو، معاون موسسه بیوتکنولوژی آلتیوس می‌گوید: هم اکنون ما وارد دوره‌ای شده‌ایم که ژنوم انسانی به عنوان یک داروی واقعی تلقی می‌شود.

وی افزود: این تحقیقات اولین گام مهم و چشم اندازی قوی برای امید بخشی به بیمارانی است که این جهش ژنی را داشته‌اند.

دانشمندان این مکانیسم را برای ویرایش قطعات کد ژنتیکی طراحی کرده‌اند. این تکنیک به سرعت در حال پیشرفت است. سال گذشته درچین، پزشکان سلول‌های ایمنی را از بیماران مبتلا به سرطان ریه استخراج کردند سپس با ویرایش آنها، دوباره سلول‌ها را به بیمار تزریق کردند تا به مقابله با این بیماری کمک کنند. در اوایل سال جاری نیز، دانشمندان در ایالات متحده از روش اصلاح ژن CRISPR-Cas9  استفاده کردند تا ژن جنین انسان را ویرایش کنند و سعی کنند تا جهش ژنی که باعث ایجاد یک بیماری خطرناک قلبی می‌شود را اصلاح کنند.

پروفوسور دیوید لویی، استاد شیمی و زیست شناسی دانشگاه هاروارد و همکارانش ژن‌های کپی شده را تکه تکه کردند و روش CRISPR-Cas9 را با یک قطره چربی تلفیق کردند تا به این ابزار ویرایش ژن  اجازه دهد به سلول‌های موی موش نفوذ کند. هنگامی که این مخلوط به داخل یک گوش از موش تازه متولد شده و بیمار وارد شد، قیچی‌های مولکولی قادر به قطع کپی ژن مسبب ناشنوایی شدند. این برش زمانی صورت گرفت که این ژن کپی در حال ترک کردن ژن سالم بود. این درمان به سلول‌های مو اجازه داد تا سالم بمانند و موش را از ناشنوایی نجات دهد.

پروفوسور لویی افزود: قبل از اینکه این روش درمانی روی انسان انجام شود، نیاز است تا در ابتدا روی سلول‌های انسانی و سپس روی حیوانات بزرگ‌تر مانند خوک و میمونها آزمایش شود و مدت زمانی که می‌توان اطمینان حاصل کرد تا از سالم و مطمئن بودن این روش اطمینان حاصل کرد، یک دهه خواهد بود. این در حالی است که فیدور اورنو معتقد است این مدت زمان دو سال خواهد بود.

وی اظهار کرد: آزمایش بالینی برای ویرایش DNA و درمان اختلال‌های ژنتیکی با ابزار متفاوت ژن درمانی موسوم به "انگشت فلز روی" در حال انجام است. بنابراین مسیری روشن برای چگونگی درمان انسانی پیش رو است.