به گزارش باشگاه خبرنگاران، اطلاعات، درون ژنوم به صورت کلمات سه حرفی موسوم به رمز یا کدون منتقل می‌شوند و تغییر در این رمز‌های ژنتیکی بطور عمده عامل بسیاری از بیماری‌های ارثی است. ابزار‌های جدید ویرایش رمز ژنتیکی، برای درمان بیماری‌های ارثی، برخی سرطان‌ها و حتی عفونت‌های ویروسی امیدبخش هستند، اما روش‌های معمول برای انجام ژن درمانی در یک نوع بافته خاص از بدن می‌تواند پیچیده باشد و عوارض جانبی نگران کننده‌ای ایجاد کند.
محققان دانشگاه ویسکانسین مدیسون با طراحی ابزاری دقیق‌تر برای ویرایش ژن، بسیاری از این مشکلات را حل کرده اند.
به گفته شاوکین گونگ، استاد مهندسی زیست پزشکی و محقق این طرح، ابزار ویرایش ژن در داخل سلول، باید دقیق و هدفمند باشد، زیرا بروز اشتباه در ژن درمانی، ممکن است اثرات زیانباری در نسل بعد داشته باشد.
او می‌گوید در حال حاضراستفاده از وکتور‌های ویروسی به عنوان حاملین ژنی می‌تواند بسیار کارآمد باشد، اما با نگرانی هائی از جمله پاسخ‌های ایمنی نامطلوب بدن به آن‌ها همراه است. از طرفی هدفمندسازی آن‌ها برای انتقال ژن به یک سلول یا بافت خاص در بدن، بسیار دشوار است.
بیشتر بخوانید: ساخت واکسن جدید برای درمان عفونت‌های بیمارستانی
از این رو گونگ و همکارانش ابزار ویرایش ژنی CRISPR-Cas۹ را در نانوکپسول‌های ابداعی خود به قطر ۲۵ نانومتر قرار دادند. پوسته پلیمری نازک این نانو کپسول‌ها دارای گروه‌های پپتیدی بر سطح آنهاست که به این نانوذرات امکان می‌دهد، انواع سلول‌های خاص را هدف قرار دهند. این نانوکپسول‌ها در خارج از سلول‌های بدن (مثلاً در جریان خون) دست نخورده باقی می‌ماند و در سلول مورد نظر قرار می‌گیرد. به گفته این محققان اندازه کوچک، ثبات عالی، انعطاف پذیری و کارایی بالای این نانوکپسول ها، آن‌ها را به یک بستر امیدوار کننده برای بسیاری از انواع ژن‌های درمانی تبدیل می‌کند.
نتایج تحقیقات این تیم روز گذشته در مجله Nature Nanotechnology منتشر شد.
- 15
- 3
