به گزارش ایرنا و به نقل از پایگاه اینترنتی« سی نت»، دانشمندان انستیتو چشم کیسی در دانشگاه بهداشت و علوم اورگن آمریکا برای بار اول از ابزار قوی ویرایش ژن کریسپر در بدن انسان استفاده کردند.
مقصود از این کارآزمایی بالینی، تست یک درمان آزمایشی برای بیماری موروثی لبر آموروزیس مادرزادی( Leber congenital amaurosis) بود. این بیماری در اثر یک ژن آسیب دیده به وجود می آید که از بدو تولد یا در همان چند ماه نخست حیات سبب نابینایی شخص می شود؛ از هر ۴۰ هزار نوزاد یک نفر به این بیماری دچار می شود و در طول زمان هیچ درمان تائید شده ای برای آن وجود ندارد.
پژوهشگران در این کارآزمایی دُزی از یک داروی آزمایشی به نام AGN- ۱۵۱۵۸۷ را به چشم مریض تزریق کردند. این دارو ابزار ویرایش ژن کریسپر را بطور مستقیم به سلول های موجود در چشم که با این بیماری ژنتیکی درگیر هستند، می رساند.
کریسپر میتواند راه خویش را به درون این سلول ها پیدا کرده و ژن معیوب آنها را اصلاح کند. از همه مهمتر اینکه اصلاح صورت گرفته به این روش دائمی است به این معنی که بیمار در طول عمر (Longevity) خود تنها به تزریق یک دُز از این دارو احتیاج خواهد داشت.
در این کارآزمایی بالینی، داروی آزمایشی در مجموع بر روی ۱۸ بیمار تست خواهد شد تا معلوم شود که دقیقا چه مقدار از این دارو برای علاج کوری در این بیماران کافی است، بدون اینکه عارضه جانبی به همراه داشته باشد
- 10
- 6
